Les études cliniques se structurent en plusieurs phases :
La phase I constitue un essai clinique de toxicité sur des volontaires sains.
La phase IIa constitue un essai clinique sur des patients qui ont connaissance qu'ils reçoivent la molécule active (cohorte d'environ 20 personnes).
La phase suivante (phase IIb) constitue un même essai comparatif mais avec davantage de patients et avec introduction d'un groupe placébo. Elle est multicentrique (les patients sont recrutés dans plusieurs centres hospitaliers afin d'éviter d'éventuels biais dans l'essai clinique), randomisée (le choix des patients qui recevront le principe actif ou le placébo s'opère de manière aléatoire et anonyme) et en « double aveugle » (le patient ne sait pas s'il reçoit le principe actif ou le placébo, et la personne qui lui injecte le produit ne sait pas non plus ce qu'elle lui injecte, afin de ne pas l'influencer).
La phase III constitue la phase finale, décisive et décisionnelle. L'essai multicentrique est pratiqué sur encore davantage de patients en « double aveugle ». C'est à son issue, si les résultats positifs sont confirmés et en accord avec les autorités compétentes de chaque pays, qu'un médicament peut être mis sur le marché.
